ข่าวสารจาก Families of SMA 28-Sep-2009

เนื่องจากว่าได้ไปสมัครเป็นสมาชิกรับข่าวสารของ Families of SMA (www.fsma.org) และได้รับข่าวสารที่คิดว่าน่าจะเป็นประโยชน์ต่อครอบครัว SMA ในประเทศไทยเรานะครับ เลยจะขอนำมาทั้งภาคภาษาอังกฤษ และจะขอแปลคร่าวๆ เป็นไทยให้ด้วย

ก่อนจะแปล ขอเล่าความเป็นไปของน้องปอนด์ก่อน ตอนนี้ทุกอย่างเป็นปกติดี เพิ่งได้เปลี่ยนท่อที่คอไปเมื่อวันที่ 26 ก.ย. 2552 ที่ผ่านมา ท่อที่ว่าเป็นท่อสำหรับต่อท่อช่วยหายใจทางคอน่ะครับ ซึ่งจะต้องเปลี่ยนทุกเดือน เดือนละครั้ง (แต่ละคนมีความถี่ไม่เท่ากัน) และเมื่อสองวันก่อน เนื่องจากนอนดูหนังนานเกินไป หูข้างซ้ายเลยโดนทับนานเกิน จนบวมเพราะถูกกดทับ เลยต้องให้นอนหันอีกทางหนึ่งแทน ต้องฝากท่านอื่นๆ ต้องระวัง เวลาที่น้องเขาเพลินแล้วเราลืมพลิกเปลี่ยนท่าให้ด้วย

มาเข้าเรื่องข่าวสารของเรากันนะครับ


เขาบอกว่ามีการออกแบบให้มีการทำ Clinical Trial โดยใช้ Valproic Acid (VPA) และ L-Carnitine เพื่อจะทดลองใช้รักษา SMA Type I ซึ่งทำโดย Project Cure SMA Group และสนับสนุนทางการเงินโดย FSMA โดยมีชุมชนสมาชิก SMA ใน 7 รัฐสมัครเข้าร่วมทดลองด้วย การทดลองจะใช้เวลา 12 เดือน ในกลุ่มเด็กอายุ 2-12 เดือน คาดว่าการทดลองนี้จะเสร็จประมาณฤดูใบไม้ร่วงในปี 2010 และผลการทดลองจะเสร็จในปี 2011 ถ้ายังไงติดตามความคืบหน้ากันต่อไปนะครับ สำหรับเนื้อหาโดยละเอียดรบกวนอ่านเองข้างล่าง หรือไม่ก็คอยเข้าไปดูในเว็บ FSMA นะครับ

เท่าที่ทราบตอนนี้นอกจากการทดลองในเรื่องของยารักษาแล้ว ยังมีการศึกษาในเรื่อง Stemcell ด้วย ในบ้านเราคงยังห่างไกลครับ และคงต้องรักษากันไปตามอาการนะครับ

ถ้าใครมีข่าวคราวคืบหน้าในเรื่องการค้นคว้าวิจัยในเรื่อง Spinal Muscular Atrophy รบกวนแนะนำด้วยนะครับ

ผมได้ใส่อีเมล์ของผมไว้ใต้รูปน้องปอนด์แล้ว มีอะไรเมล์มาคุยกันได้ โชคดีครับ

Multi-Center Trial of Valproic Acid and Carnitine in Infants with Type I Spinal Muscular Atrophy Has Completed Enrollment.
September 28, 2009.

A clinical trial designed to evaluate the combination of Valproic Acid (VPA) and L-Carnitine for the treatment of Spinal Muscular Atrophy in infants with Type I SMA, called Carni-Val Type I, is being conducted by the Project Cure SMA group. Specifically this trial, which is fully funded by Families of SMA, will assess the safety of VPA and L-Carnitine in infants and develop improved methods to assess the strength and motor abilities of severely affected infants.

The following seven North American sites have now completed enrollment:
Salt Lake City, Utah.
Durham, North Carolina.
Detroit, Michigan.
Baltimore, Maryland.
Montreal, Canada.
Columbus, Ohio.
Madison, Wisconsin.

Sandra Reyna, M.D. Project Cure SMA Clinical Trials Manager, would like to acknowledge the SMA patients and families who are participating in this study: “This trial sets the stage for future successful multi-center clinical trials in children with SMA Type I. We hope that the successful completion of this clinical trial will reduce barriers to future studies in SMA infants for new therapies currently under development”, she said.

Thirty-six infants with SMA Type I, ages 2 weeks to 12 months have been enrolled in the trial at our North American sites, and trial recruitment here is closed at this time. Enrolled infants receive drug treatment for 12 months. Therefore we anticipate the trial will be completed in the fall of 2010 and results released in 2011. Dr. Kathryn J Swoboda, Principal Investigator for Project Cure SMA said: "We are very pleased to have successfully reached our target enrollment in the SMA CARNI-VAL Type I trial. This achievement represents a monumental effort on the part of coordinators, investigators and families, who worked closely together to meet the needs of these fragile infants and enable their participation. This milestone should prove invaluable in helping us to effectively measure meaningful change in outcomes for those most severely affected by this devastating disease”.

Families of SMA is very pleased with the progress of this trial. It is a significant accomplishment to reach full recruitment in a multi-center drug treatment trial focused on very fragile Type I infants. This achievement is proof of concept for the feasibility of running Type I trials in the future with novel drugs specifically designed for SMA.

Enrollment at the German site in Cologne is ongoing. If you are interested in participating in this study, please contact the clinical coordinator in Cologne, Germany: Barbara Hero, M.D at kinderklinik-studiensekretariat@uk-koeln.de. More details regarding eligibility criteria and potential enrollment can be found at www.clinicaltrials.gov

Click here for more information on Project Cure SMA.

We recommend that families who are interested in being contacted in regard to future clinical trials should register with the International SMA Patient Registry at Indiana University.
Click here for the SMA Registry website.

About Project Cure SMA:
Project Cure SMA is a collaborative initiative between Families of SMA and clinical investigators designed to help facilitate the rapid translation of promising new therapies to individuals with SMA.

A primary goal of Project Cure SMA is to develop safe and well tolerated clinical protocols to help identify truly effective therapies. Funding for all support staff and for all sites in the United States is being provided by Families of SMA. Funding for the site in Cologne, Germany is being provided by the “Initiative Forschung und Therapie fur SMA”. Funding for the site in Montréal, Canada is being provided by Families of SMA Canada.

In 2001, Families of Spinal Muscular Atrophy established and single-handedly funded a clinical trials network called Project Cure SMA. This network has conducted natural history studies that increase our understanding of Spinal Muscular Atrophy disease progression, built models for designing SMA clinical trials, and now runs clinical trials with existing drugs.
Families of SMA’s investment of $6 Million in five multi-center clinical trials is helping to test existing drugs that may lead to a treatment for Spinal Muscular Atrophy. In addition, as novel drugs currently being designed for SMA become available, having a fully operational clinical network with a sufficient number of sites to conduct pivotal SMA drug trials will help attract and encourage biotech and pharmaceutical companies to invest in SMA drug development.